Медицински експерт на статията
Нови публикации
Болест на Гоше: лечение
Последно прегледани: 23.04.2024
Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Преди да няма специфично лечение за болестта на Гоше. Наскоро обаче е доказана клиничната ефективност на интравенозните инжекции на модифицирана плацентарна глюкоцереброзидаза, които са сгънати за селективно улавяне от манозен лецитин върху макрофагите. В същото време се намалява размерът на далака и черния дроб и се подобряват хематологичните параметри. Клиничният ефект се постига с по-ниски дози от преди това, което намалява разходите за лечение.
При изключително големи размери на далака и в някои случаи тромбоцитопения или придобита хемолитична анемия предизвикват спленектомия или резекция на далака. Пълното отстраняване на далака води до по-агресивно увреждане на костите и повишен риск от злокачествени тумори. В бъдеще успешната заместителна ензимна терапия ще премахне необходимостта от хирургична интервенция.
При декомпенсирана цироза се извършва чернодробна трансплантация. Той не елиминира метаболитния дефект и е необходимо дългосрочно проследяване, за да се оцени степента на рекумулиране на чернодробните липиди. Те също произвеждат ТКМ, но рискът е значително по-висок, отколкото при извършване на заместителна ензимна терапия.
[