Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Направен е пробив в разработването на лекарства за лечение на муковисцидоза
Медицински експерт на статията
Последно прегледани: 01.07.2025
Клетъчни биолози от Харвард в болница „Massachusetts General“ са постигнали пробив в разработването на лекарства за лечение на кистозна фиброза, смъртоносно заболяване, което отнема около 500 живота по целия свят всяка година.
Учените препрограмирали кожни клетки от пациенти с кистозна фиброза в индуцирани плурипотентни стволови (iPS) клетки, които са подобни на ембрионалните стволови клетки, и създали белодробен епител, специфичен за пациенти със заболяване на дихателните пътища, свързано с кистозна фиброза.
Учени от Харвард вече могат да отглеждат тази тъкан в неограничени количества. Всички клетки на епитела, получени в лабораторията, съдържат мутацията делта 508, която причинява около 70 процента от всички случаи на кистозна фиброза и 90 процента от диагностицираното заболяване в Съединените щати. Освен това, клетките му носят и мутацията G551D, която се открива при 2 процента от всички пациенти с кистозна фиброза.
Работата е ръководена от Джаярадж Раджагопал и е публикувана в допълнение към списанието Cell Stem Cell.
Според Дъглас Мелтън, един от директорите на Института за стволови клетки към Харвардския университет, „резултатите от това проучване дават възможност за получаване на милиони клетки за скрининг на лекарства и за първи път клетки от хора с кистозна фиброза могат да бъдат използвани като мишени за експериментални лекарства“.
Епителната тъкан, създадена от Раджагопал и колеги, също така предоставя клетки за изследвания на респираторни заболявания като астма, рак на белия дроб и хроничен бронхит. Това би могло да ускори разработването и на лечения за тези заболявания.
Коментирайки постижението на своята група, Раджагопал отбелязва: „Не говорим за лечение на кистозна фиброза, говорим само за лекарство, което може да облекчи основния проблем на заболяването – увреждането на епитела на дихателните органи.“
Кистозната фиброза, открита в първите дни от живота на човек или в ранното детство, е причина за ранна смъртност. В момента пациентите могат да живеят до 30 години благодарение на ефективното лечение на съпътстващи инфекции и ранната медицинска и генетична диагностика на заболяването. Но въпреки тези постижения, успехът в елиминирането на първоначалната причина за кистозната фиброза е малък. Дефект в един ген, кодиращ протеина кистозна фиброза, регулатор на трансмембранната проводимост, причинява сгъстяване на секретите на жлезите с външна секреция. В резултат на затрудненото оттичане на секрета настъпват промени в дихателните органи, панкреаса и стомашно-чревния тракт, а работата на ресничките на епитела се нарушава.
„Създадохме страхотна клетъчна линия, за да видим дали дадено лекарство е ефективно срещу ефектите на мутацията G551D, и сега търсим да изследваме лекарства, насочени към делта 508 мутацията“, казва Раджагопал.
[