Цялото съдържание на iLive е медицински прегледано или е проверено, за да се гарантира възможно най-голяма точност.
Имаме строги насоки за снабдяване и само свързваме реномирани медийни сайтове, академични изследователски институции и, когато е възможно, медицински проучвания, които се разглеждат от специалисти. Имайте предвид, че номерата в скоби ([1], [2] и т.н.) са линкове към тези проучвания.
Ако смятате, че някое от съдържанието ни е неточно, остаряло или под съмнение, моля, изберете го и натиснете Ctrl + Enter.
Нов носител на гени е обещаващ за лечение на мозъчни заболявания
Последно прегледани: 02.07.2025
">Проучване на учени от Института Броуд към Масачузетския технологичен институт и Харвардския университет показа, че вектор за генна терапия, използващ човешки протеин, ефективно преминава кръвно-мозъчната бариера и доставя целеви ген в мозъка на мишки с човешки протеин. Това развитие би могло значително да подобри лечението на мозъчни заболявания при хората.
Генната терапия има потенциала да лекува тежки генетични мозъчни заболявания, за които понастоящем няма лекове и възможностите за лечение са ограничени. Съществуващите методи за доставяне на гени, като например аденоасоциирани вируси (AAV), обаче не са в състояние ефективно да преминат кръвно-мозъчната бариера и да доставят терапевтичен материал до мозъка. Това предизвикателство възпрепятства разработването на по-безопасни и по-ефективни генни терапии за мозъчни заболявания в продължение на десетилетия.
Сега изследователи в лабораторията на Бен Деверман са създали първия публикуван AAV (анти-алергенен антиген), който е насочен към човешки протеин, за да достави гени до мозъка на мишки с човешки трансферинов рецептор. Този вирус се свързва с човешкия трансферинов рецептор, който е в изобилие в кръвно-мозъчната бариера при хората. В ново проучване, публикувано в списание Science, екипът показа, че техният AAV, когато е инжектиран в кръвта на мишки с човешки трансферинов рецептор, навлиза в мозъка в много по-високи нива от AAV, използван в одобрената от FDA генна терапия за централната нервна система, AAV9. Вирусът е достигнал и до голям брой важни типове мозъчни клетки, включително неврони и астроцити. Изследователите също така показаха, че техният AAV е в състояние да достави копия на гена GBA1, който е свързан с болестта на Гоше, деменция с телца на Леви и болестта на Паркинсон, до голям брой клетки в мозъка.
Учените предполагат, че техният нов AAV може да бъде по-добър вариант за лечение на неврологични разстройства, причинени от мутации в един ген, като синдром на Рет или дефицит на SHANK3, както и лизозомни заболявания на съхранение като дефицит на GBA1 и невродегенеративни заболявания като болестта на Хънтингтън, прионови заболявания, атаксия на Фридрих и едногенни форми на ALS и болестта на Паркинсон.
„Откакто се присъединихме към Института Броуд, нашата мисия е да създаваме възможности за генни терапии в централната нервна система. Ако този AAV оправдае очакванията ни в изследванията върху хора, той ще бъде далеч по-ефективен от настоящите лечения“, каза Бен Деверман, старши автор на изследването.
Проучването установи също, че новият AAV може значително да подобри доставката на гени до мозъка в сравнение с AAV9, който е одобрен за лечение на спинална мускулна атрофия при кърмачета, но е относително неефективен при доставянето на гени до мозъка на възрастни. Новият AAV достигна до 71% от невроните и 92% от астроцитите в мозъчните региони.
Учените вярват, че новата им разработка на AAV има голям потенциал за лечение на невродегенеративни заболявания и може значително да подобри качеството на живот на пациентите.
Резултатите са публикувани в списание Science.